幼兒腦部發育過程中什麼會產生惡性腫瘤？這是罹患腦癌兒童家長心中痛，是世界腫瘤專家解不開迷。法國團隊透過陽明大學腦科學研究所合作，藉助台灣小腦電穿孔技術，終於今年破解小兒腦部惡性腫瘤致病機轉，並應用於研發治療抗癌藥物。此研究日前發表發育生物學排名第一知名國際期刊《Developmental Cell》（細胞發育）。
這個跨國團隊鎖定「腦髓母細胞瘤」是小兒見腦部惡性腫瘤，發生率佔幼童顱內腫瘤14.5%，腫瘤往往會堵塞腦室造成腦壓升高或引起水腦症，若接受開刀切除或放射、化學治療而轉移，其致死率高。
過去科學家知道一種名為Atoh1轉錄因子腦髓母細胞瘤有關，明白什麼？這個問題困擾著法國居禮研究所(Curie Institute)科學家，但知道如何動物實驗中理解兩者關聯。5年前透過台法交流活動，法國團隊開始陽明大學腦科學研究所合作，藉助陽學腦科所副教授蔡金吾團隊神經幹細胞研究專長，利用「小腦電穿孔」技術，第一次追蹤小鼠「腦神經幹細胞」發育過程，終於鏡下看到神經幹細胞癌化現象，解開這個科學界謎團。
蔡金吾表示，幼兒小腦發育期間，原始「腦神經幹細胞」持續分裂與分化，才能發育成小腦細胞。而團隊觀察到，這腦神經幹細胞地方，這是他們具有一根像天線「初級纖毛」（primary cilium），這個構造細胞接收外來訊號，啟動串分子路徑，讓幹細胞發育階段持續分裂，製造腦細胞。
第一作者張家祥為期數天觀察中，首次鏡下看見，Atoh1轉錄因子如何影響小腦細胞發育過程。他並發現，腦瘤細胞中Atoh1轉錄因子過量表現，讓這個天線過度活化，以致腦神經幹細胞大量分裂，造成細胞癌化。
流行病學調查顯示，目前小兒腦瘤發病率超過白血病，躍居兒童腫瘤首位，高發年齡5-8歲。小兒腦瘤年發病率達2-5/10萬，且每年新增10萬例帶瘤生存者，數據驚人，且惡性腫瘤佔91%，良性腫瘤佔9%。
小兒腦瘤早期症狀不明顯，極易誤診為感冒，加上孩子表達能力，誤診、漏診可能性。INC國際神經外科醫生集團提示，如果發現孩子下列症狀，應警惕小兒腦瘤發生可能性，請儘到科醫院檢查診。
小兒腦瘤症狀是頭疼，是持續存在且進行性加重頭疼，同時多伴隨有嘔吐，避免誤認為是腸胃適。
小兒腦瘤導致顱壓或腦積水，有可能導致顱縫裂開，進而表現頭顱增大。
鞍區佔位可以帶來視力下降、視野縮小，需要與眼科疾病相區
兒童會出現走路，東倒西歪狀態。
部分患兒會出現生髮育問題，如發育、過、性早熟。
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小兒腦瘤能治嗎？腦瘤是影響兒童和青少年見實體瘤，於它們位置，一些小兒腦腫瘤及其所需治療可能會智力和神經功能造成損害。某些形式小兒腦瘤可能危及生命。
小兒腦瘤能治嗎？小兒腦瘤症狀有哪些？大腦之外，頭骨沒有多餘空間。因此，小兒腦瘤發展和擴大，它們會這個封閉空間中產生額外壓力。這稱顱內壓。顱內壓升高是大腦中額外組織以及腦脊液流動通路阻塞引起。症狀可能包括：
例如，如果腦瘤位於頭後部小腦，孩子可能會運動、行走、和協調方面出現問題。如果腫瘤影響負責視力視神經通路，孩子可能會出現視力變化。
出現腦腫瘤症狀兒童應兒科醫生或兒科神經科醫生或急診室進行徹底評估，找出問題根源。醫生評估包括通過MRI掃描大腦進行成像。如果掃描顯示腦瘤，下一步是神經外科會診。小兒神經外科醫生全家人一起為孩子制定治療方案。
其他專家可能會加入孩子治療團隊，例如兒科腫瘤學家（兒童癌症專家）、眼科醫生（如果孩子腫瘤影響視覺通路）、癲癇學家（解決癲癇發作）、放射腫瘤學家以及高級業者和技術專家。
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患有腦腫瘤兒童制定治療計劃時，神經外科團隊需要知道：
發現、診斷、治療是提高腦腫瘤生存期和後關鍵。當CT或MRI掃描發現大腦有佔位，並出現相關神經功能症狀，且醫生認為是腦腫瘤時，建議做活組織檢查或直接手術切除。當孩子得了腦瘤，切忌拖延耽誤治療，避免腫瘤生長惡化，錯失治療機會。手術，腦腫瘤，佔位效應解除，切除難度及風險。如果能達到首次手術全切，可以得到幾何量級生命時間延長和高質量生存期延長（於切除腫瘤或少量切除腫瘤後直接進行放化療）。
於一些小兒惡性腦瘤，來説腫瘤切除程度會影響化療效果，推薦化療應範圍安全切除腫瘤基礎上進行，且需要組織病理和分子病理結果，選擇適合化療方案。高級別膠質瘤於其生長及復發迅速，進行積極個性化化療有價值，其他藥物治療手段還包括分子靶向治療、生物免疫治療，目前臨牀試驗階段。目前有前景幾個生物靶向膠質瘤治療方案有溶瘤病毒、抗體、細胞因子和小分子RNA，靶向藥物結合幹細胞、外泌體載體穿透血腦屏障發揮作用。
2021年11月1日，日本第一三共宣佈其溶瘤病毒療法Delytact正式日本上市，於治療惡性膠質瘤患者，定價143萬日元（摺合人民幣8萬元）一針。這是全球第一款獲批於原發性腦膠質瘤治療溶瘤病毒產品。瞭解，Delytact是一款基於皰疹病毒（HSV-1）開發第三代溶瘤病毒，同時是世界上首款通過基因改造HSV-1來治療癌症皰疹病毒藥物。
溶瘤病毒可以直接接種到腫瘤中，避開血腦屏障，並且優先感染神經組織，這些使其成為治療腦部腫瘤理想選擇。臨牀前研究中，研究人員發現兒童腦腫瘤以下溶瘤病毒療法高度：經基因工程改造1型皰疹病毒（HSV-1）G207，HSV-1缺乏腦組織中複製必需基因，因此這可防止HSV-1感染細胞，感染癌細胞。美國癌症研究協會（AACR）2021年會公佈，並發表《英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上一項兒童大腦腫瘤重磅臨牀試驗結果——採用溶瘤病毒產品，致命腦瘤患兒生存期延長了一倍多。這項試驗中，12例7-18歲高級別膠質瘤患者接受了G207治療。
試驗納入複發性或進行性幕上腦腫瘤兒童和青少年患者，分為4個劑量隊列。患者需要接受立體定向治療，多置入4個腫瘤內導管。患者第2天接受G207藥（107或108個斑塊形成單位），研究人員會控制輸入速度，保證藥時間持續6時。G207藥後24時內，一半患者（隊列3和4）還接受了大體腫瘤靶區（gross tumor volume）放療（5 Gy）。放療有助於病毒傳播、感染多癌細胞。